Malattia renale cronica, arriva in Italia etelcalcetide per il trattamento dell’iperparatiroidismo secondario

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Malattia renale cronica, arriva in Italia etelcalcetide per il trattamento dell’iperparatiroidismo secondario

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Malattia renale cronica, arriva in Italia etelcalcetide per il trattamento dell’iperparatiroidismo secondario

25/10/2017

È una condizione difficile, a volte quasi impossibile, quella dei pazienti con malattia renale cronica in emodialisi. Tre volte alla settimana devono andare in un centro ospedaliero per la consueta seduta.

Ma non solo, sono davvero numerose le conseguenze di questa patologia. Una di queste è l’iperparatiroidismo, che comporta la sovraproduzione di paratormone.

Ma una nota positiva c’è: è stato approvato anche in Italia, e alla velocità della luce, il primo calciomimetico somministrato per via endovenosa indicato per la riduzione del paratormone sierico. Il farmaco, somministrato direttamente al termine della seduta di emodialisi riduce i parametri di laboratorio più rilevanti nei pazienti con iperparatiroidismo secondario (sHPT), migliorando nel contempo anche l’aderenza alla terapia, bisogno clinico non soddisfatto per questa categoria di pazienti.

Etelcalcetide, questo è il suo nome, è un calciomimetico di seconda generazione a lunga emivita che si lega ed attiva il recettore sensibile al calcio (CaSR), espresso anche sulle cellule delle ghiandole paratiroidee.

Etelcalcetide per via endovenosa garantisce una lunga emivita

È il primo calciomimetico a poter essere somministrato per via endovenosa, garantendo così un maggior controllo della terapia e migliorando l’aderenza del paziente.

L’iperparatiroidismo secondario è una complicanza molto frequente, colpisce la metà dei pazienti con insufficienza renale cronica.

Il progressivo declino della funzionalità renale porta ad un’alterazione del metabolismo di calcio (Ca), fosforo (P) e vitamina D. Il conseguente sviluppo di ipocalcemia e iperfosfatemia porta a un incremento della sintesi di ormone paratiroideo (PTH) prodotto dalle ghiandole paratiroidi, quattro piccole ghiandole situate dietro la tiroide.

«La complicanza costituisce un vero problema clinico – spiega Francesco Locatelli, Direttore Emerito del Dipartimento Nefrologia, Dialisi e Trapianto Renale all’Ospedale A. Manzoni di Lecco – In Italia, i pazienti in dialisi sono circa 50 mila e almeno la metà di chi inizia un percorso di dialisi soffre di iperparatiroidismo secondario, condizione che progredisce con il passare del tempo in dialisi e spesso anche dopo il trapianto. L’eccessiva produzione di paratormone, come abbiamo detto, è responsabile delle cosiddette calcificazioni metastatiche, il depositarsi di sali di calcio nelle arterie e nei tessuti molli, anche nei parenchimi nobili, come cuore e polmoni, con la conseguente compromissione della funzione di questi organi vitali. Inoltre, le calcificazioni vascolari aumentano la rigidità delle pareti dei vasi e, associate alle calcificazioni delle valvole cardiache, sono la principale causa dell’aumentata mortalità cardiovascolare di questi pazienti».

Fondamentale infatti, in questi pazienti, monitorare attentamente le situazioni in evoluzione e cercare di impedire che si raggiungano livelli di PTH troppo elevati, oltre i quali la condizione di ipersecrezione di PTH potrebbe diventare “autonoma”, non più controllabile e risolvibile unicamente con il ricorso all’intervento chirurgico di paratiroidectomia.

Gli interventi farmacologici per l’iperparatiroidismo secondario mirano principalmente alla prevenzione delle sue conseguenze sull’apparato scheletrico e cardiovascolare.

I farmaci attualmente in uso sono di tre tipi: chelanti del fosforo, vitamina D e calciomimetici, spesso usati in associazione. I chelanti del fosforo ne attenuano l’assorbimento intestinale; gli attivatori del recettore della vitamina D incrementano l’assorbimento del calcio e del fosforo e riducono la sintesi di PTH; i calciomimetici, agendo sul recettore sensibile al calcio, riducono i livelli di paratormone e anche i livelli di calcio e fosforo.

Il problema dell’aderenza alle terapie

Con queste molecole c’è un groppo problema di aderenza alla terapia. Soltanto il 15-20% dei pazienti riesce a raggiungere contemporaneamente i livelli target di PTH, Ca e P.

E questo è un evidente bisogno clinico non soddisfatto. Rispetto agli altri pazienti cronici, quelli con malattia renale assumono in media un numero superiore di terapie orali, con un numero di pillole che può raggiungere le due decine.

«La lunga emivita del nuovo farmaco – spiega Mario Cozzolino, Direttore della U.O.C. Nefrologia e Dialisi, ASST Santi Paolo e Carlo, Presidio San Paolo e Professore di Nefrologia, Dipartimento di Scienze della Salute dell’Università di Milano – consente una frequenza di assunzione che può essere ridotta a 3 volte alla settimana, in coincidenza con le sedute dialitiche durante le quali la somministrazione per via endovenosa é particolarmente agevole e assume un particolare valore clinico perché viene gestita direttamente dal personale medico-infermieristico».

La certezza che il farmaco venga assunto dai pazienti nei modi e nei tempi stabiliti assicura la massima aderenza al trattamento, determinando anche un’efficacia costante nel tempo.

Il nuovo farmaco, la cui immissione in commercio è stata autorizzata dall’EMA il novembre scorso e, sette mesi dopo, autorizzato da AIFA, inserito in Classe A, quindi rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale, è soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di specialisti in nefrologia e centri dialisi individuati dalle Regioni.

«Si tratta di un peptide che agisce in modo diretto sul recettore del calcio, inibendo la secrezione e la produzione del paratormone da parte delle ghiandole paratiroidee – illustra cozzolino – Come atteso, gli studi pubblicati sulla rivista JAMA hanno dimostrato che, come il precedente calciomimetico, etecalcetide è più efficace della sola terapia standard con chelanti del fosforo e vitamina D. Tuttavia, rispetto ai pazienti trattati con cinacalcet, il calciomimetico attualmente in uso, nel gruppo trattato con il nuovo farmaco si è evidenziata una percentuale significativamente maggiore di pazienti il cui valore medio del paratormone si è ridotto del 30% o del 50% rispetto al valore basale, due endpoint che nello studio sono stati classificati come secondari ma che influenzano positivamente il metabolismo calcio-fosforo».

Prevenzione fondamentale

«La prevenzione della patologia da eccesso di produzione di paratormone, nei pazienti con insufficienza renale cronica in dialisi, deve iniziare già dai primi stadi della malattia renale per impedirne la progressione e prevenirne le complicanze” continua il Professor Francesco Locatelli. Particolarmente importanti sono le raccomandazioni dietetiche volte a garantire un’alimentazione dal contenuto proteico limitato e il controllo dell’iperfosforemia.

Sull’importanza della nutrizione e dello stile di vita insiste anche Giuseppe Vanacore, presidente di ANED: «Sono temi cruciali per un dializzato, sui quali non c’è ancora un’adeguata formazione e informazione. Ma pur costituendo le frontiere più importanti su cui impegnarsi, sono ancora aspetti trascurati. Scoprire di essere malato di reni è un’esperienza traumatica perché spesso avviene all’improvviso. La malattia è silente e la diagnosi in molti casi viene fatta tardi, quando ormai è necessaria la dialisi. L’iperparatiroidismo è una condizione diffusa che impone un monitoraggio frequente e costante di alcuni parametri, perché non tutti i pazienti sono uguali e la malattia progredisce con tempi e intensità diverse».

«La missione di Amgen è quella di essere al servizio dei pazienti e, in questo caso siamo intervenuti su uno degli aspetti critici che riguardano questa patologia: l’aderenza alle terapie. Con etelcalcetide andiamo ad affrontare un bisogno clinico non soddisfatto che riguarda proprio quest’area; si tratta, infatti di un trattamento endovenoso che  darà agli operatori sanitari un maggiore controllo sulla somministrazione e fornirà ai pazienti un’opzione aggiuntiva – ha dichiarato André Tony Dahinden, AD Amgen Italia a margine della conferenza stampa – L’Italia è stata coinvolta negli studi clinici di Fase III che sono alla base dell’approvazione Ema del farmaco con ben 18 centri grazie ai quali siamo riusciti a trattare 63 pazienti in differenti studi. Dall’altra parte è da sottolineare una estrema rapidità nei tempi di accesso. La nostra Agenzia ha riconosciuto il valore del farmaco garantendo tempi di rimborsabilità molto brevi – basti pensare che dalla sottomissione del dossier alla Gazzetta Ufficiale sono passati solo 7 mesi, che significa che l’approvazione ha subito un anticipo di 8 mesi rispetto alle tempistiche medie di approvazione».

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